ძირითადი განსხვავება – Ex Vivo vs In Vivo გენური თერაპია
გენური თერაპია არის მნიშვნელოვანი ტექნიკა, რომელიც გამოიყენება გენეტიკური დაავადებების სამკურნალოდ ან პროფილაქტიკისთვის, დაკარგული ან დეფექტური გენების გენების შემოღებით. ზოგიერთი დაავადების განკურნება შესაძლებელია ამ დაავადებაზე პასუხისმგებელი მუტაციური ან დაკარგული გენების ნაცვლად ჯანმრთელი გენების ჩასმით. გენური თერაპია ძირითადად გამოიყენება სომატური უჯრედებისთვის, ვიდრე ჩანასახოვანი უჯრედები, და ის შეიძლება დაიყოს ორ ძირითად ტიპად, სახელად Ex vivo გენური თერაპია და In vivo გენური თერაპია. Ex vivo და In vivo გენურ თერაპიას შორის მთავარი განსხვავებაა ის, რომ თერაპიული გენები გადაეცემა in vitro უჯრედულ კულტურებს და ხელახლა ინერგება პაციენტში ex vivo გენურ თერაპიაში, ხოლო გენები მიეწოდება უშუალოდ პაციენტის ქსოვილებს ან უჯრედებს უჯრედების in vitro კულტივირების გარეშე. vivo გენური თერაპია.
რა არის Ex Vivo გენური თერაპია?
Ex vivo გენური თერაპია არის გენური თერაპიის სახეობა, რომელიც მოიცავს პაციენტის უჯრედის გარე მოდიფიკაციას და პაციენტში მის ხელახლა ინტროდუქციას. უჯრედები კულტივირებულია ლაბორატორიებში (პაციენტის სხეულის გარეთ) და ჩასმულია გენები. შემდეგ ირჩევენ სტაბილურ ტრანსფორმანტებს და ხელახლა შეჰყავთ პაციენტში დაავადების სამკურნალოდ. Ex vivo გენური თერაპია შეიძლება გამოყენებულ იქნას მხოლოდ გარკვეული ტიპის უჯრედებზე ან შერჩეულ ქსოვილებზე. ძვლის ტვინის უჯრედები არის უჯრედები, რომლებიც ხშირად გამოიყენება ex vivo გენური თერაპიისთვის.
Ex Vivo გენური თერაპიის პროცედურა
არსებობს რამდენიმე ძირითადი ნაბიჯი Ex vivo გენურ თერაპიაში, როგორიცაა:
- უჯრედები დეფექტური გენით იზოლირებულია პაციენტისგან.
- იზოლირებული უჯრედები იზრდებიან კულტურებში ლაბორატორიაში.
- თერაპიული გენები შეჰყავთ ან შეჰყავთ მოზრდილ უჯრედულ კულტურაში ვექტორების გამოყენებით.
- ტრანსფორმირებული უჯრედები ირჩევა არატრანსფორმანტებიდან და იზრდებოდა.
- შერჩეული უჯრედები გადანერგილია პაციენტში.
in ex vivo გენური თერაპია, მატარებლები ან ვექტორები გამოიყენება გენების სამიზნე უჯრედებში გადასაცემად. გენის წარმატებული მიწოდება დამოკიდებულია გადამზიდავ სისტემაზე და მნიშვნელოვანი ვექტორები, რომლებიც გამოიყენება ex vivo გენურ თერაპიაში არის ვირუსები, ძვლის ტვინის უჯრედები, ადამიანის ხელოვნური ქრომოსომა და ა.შ. in vivo გენურ თერაპიასთან შედარებით, ex vivo გენური თერაპია არ მოიცავს უარყოფით იმუნოლოგიურს. რეაქციები პაციენტის სხეულში, ვინაიდან გენეტიკური კორექცია ხდება in vitro. თუმცა, წარმატება დამოკიდებულია პაციენტის სხეულში სამკურნალო გენის სტაბილურ ინკორპორაციასა და ექსპრესიაზე.
სურათი 01: Ex vivo გენური თერაპია
რა არის In Vivo გენური თერაპია?
ინ ვივო გენური თერაპია არის ტექნიკა, რომელიც გულისხმობს გენების პირდაპირ მიწოდებას პაციენტის სხეულის შიგნით კონკრეტული ქსოვილის უჯრედებში გენეტიკური დაავადებების სამკურნალოდ. მისი გამოყენება შესაძლებელია ადამიანის სხეულის ბევრ ქსოვილზე, მათ შორის ღვიძლში, კუნთებზე, კანზე, ფილტვებზე, ელენთაზე, თავის ტვინზე, სისხლის უჯრედებზე და ა.შ. თუმცა, წარმატება დამოკიდებულია რამდენიმე ფაქტორზე, როგორიცაა თერაპიული გენის მატარებელი ვექტორების ეფექტური მიღება სამიზნე უჯრედების მიერ, გენების უჯრედშიდა დეგრადაცია სამიზნე უჯრედებში და გენის შეწოვა ბირთვით, გენის გამოხატვის უნარი და ა.შ.
სურათი 02: In vivo გენური თერაპია
რა განსხვავებაა Ex Vivo და In Vivo გენურ თერაპიას შორის?
Ex Vivo vs In Vivo გენური თერაპია |
|
| Ex vivo გენური თერაპია არის გენური თერაპიის სახეობა, რომელიც ტარდება პაციენტის სხეულის გარეთ. გენის მოდიფიკაცია ხდება სხეულის გარეთ. | In vivo გენური თერაპია არის გენური თერაპიის კიდევ ერთი ტიპი, რომელიც კეთდება უშუალოდ მაშინ, როდესაც დეფექტური უჯრედები ჯერ კიდევ სხეულშია. გენები იცვლება, როდესაც ისინი ჯერ კიდევ სხეულში არიან. |
| იზოლაცია და კულტივირება | |
| დეფექტური უჯრედები იზოლირებულია და კულტივირებულია ლაბორატორიაში. | დეფექტური უჯრედები არ არის იზოლირებული ან კულტივირებული ლაბორატორიაში. |
| ტრანსფორმანტების შერჩევა | |
| სტაბილური ტრანსფორმანტები არჩეულია ხელახლა ინტროდუქციამდე. | სტაბილური ტრანსფორმანტების შერჩევა შეუძლებელია. |
| გვერდითი იმუნოლოგიური პასუხი | |
| ეს მეთოდი არ იწვევს არასასურველ იმუნოლოგიურ რეაქციებს პაციენტის ორგანიზმში. | ეს მეთოდი იწვევს პაციენტის ორგანიზმში არასასურველ იმუნოლოგიურ რეაქციებს. |
შეჯამება – Ex Vivo vs In Vivo გენური თერაპია
თერაპიული გენები შედის პაციენტის ორგანიზმში, როგორც გარკვეული დაავადებების სამკურნალო საშუალება. იგი ცნობილია როგორც გენური თერაპია და შეიძლება გაკეთდეს ორი გზით, კერძოდ ex vivo გენური თერაპია და in vivo გენური თერაპია. განსხვავება ex vivo და in vivo გენურ თერაპიას შორის არის ის, რომ გენის ჩასმა ex vivo გენურ თერაპიაში ხდება პაციენტის სხეულის გარეთ არსებულ უჯრედულ კულტურებში და კორექტირებული უჯრედები ხელახლა ინერგება პაციენტს, ხოლო in vivo გენური თერაპიის გენები შეჰყავთ პირდაპირ შიდა სამიზნე ქსოვილები უჯრედების იზოლირების გარეშე.ორივე პროცესის წარმატება დამოკიდებულია თერაპიული გენების სტაბილურად შეყვანასა და ტრანსფორმაციაზე პაციენტის უჯრედებში.
